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4.现代医学发展的第二个里程碑 |
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| 随着人类基因组逐渐被破译,一张生命之图将被绘就,人们的生活也将发生巨大变化。基因药物已经走进人们的生活,利用基因治疗更多的疾病不再是一个奢望。因为随着我们对人类本身的了解迈上新的台阶,很多疾病的病因将被揭开,药物就会设计得更好些,治疗方案就能“对因下药”,生活起居、饮食习惯有可能根据基因情况进行调整,人类的整体健康状况将会提高,二十一世纪的医学基础将由此奠定。 | ![]() |
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16世纪欧洲的文艺复兴时代,维萨里冒着受宗教迫害的危险,从事人体解剖的研究工作,亲自解剖,从而编纂了世界上第一部人体解剖学的图谱,大大推动了医学的发展,维萨里的功绩是巨大的,因为只有了解了人体正常的形态结构,尤其是各器官的结构,才能知道疾病的所在。 但是随着医学的发展,医生们已经认识到,只是了解了人体的大体结构,对于疾病的认识还是远远不够的。对于许多疾病的分析表明,归根结蒂的病因,不只是在一个器官或是一种组织,也不仅仅是细胞,而是细胞内的遗传物质——脱氧核糖核酸(DNA)。 |
16世纪欧洲的文艺复兴时代,维萨里冒着受宗教迫害的危险,从事人体解剖的研究工作,亲自解剖,从而编纂了世界上第一部人体解剖学的图谱,大大推动了医学的发展,维萨里的功绩是巨大的,因为只有了解了人体正常的形态结构,尤其是各器官的结构,才能知道疾病的所在。 但是随着医学的发展,医生们已经认识到,只是了解了人体的大体结构,对于疾病的认识还是远远不够的。对于许多疾病的分析表明,归根结蒂的病因,不只是在一个器官或是一种组织,也不仅仅是细胞,而是细胞内的遗传物质——脱氧核糖核酸(DNA)。 |
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| 人类不下数千种疾病,都是由于DNA发生了“故障”的结果,因此要了解这些疾病的本质,人们必须对人体中的这种遗传物质作彻底的“解剖”,也就是进行“人类分子的彻底解剖”,这是20世纪医学与生物学上最伟大的工程,实际上是人类在生命科学研究上取得的骄傲成就。 | 基因治疗最初是在1966年针对遗传病的治疗而提出的。基因诊断是在基因水平上对人体疾病、甚至是对人体的状态进行诊断的最新技术,从原理上来讲,医生们只要有了适当“探针”,就可以对任何一种基因疾病进行正确诊断,而且不论该致病基因是否有所“表达”,也不论该基因产生是否是已知的。简单地说,就是在基因水平通过基因转移用基因治疗疾病。 |

| 正是由于上述原理以及它的优越性,目前基因诊断不只是用于癌症的诊断,也用于产前诊断以及症状前诊断,所涉及到的疾病,既包括微生物感染,如结核病、爱滋病,也有寄生虫疾病,如疟疾、血吸虫病,当然更多的还是用来诊断遗传性疾病。随着人类基因组计划的研究越来越多的疾病相关基因被克隆,人类可以用来进行基因治疗的病种越来越多。 基因治疗可以分为两种途径,即“体细胞的基因治疗”和“生殖细胞的基因治疗”。“体细胞的基因治疗”方法已经运用于临床治疗,治愈了患有先天性遗传疾病的病人。科学家目前还没有在人类中试行生殖细胞的基因治疗。一方面是这种技术非常复杂,成功率低;另一方面还涉及了伦理问题。由此看来,基因治疗在20世纪只能算开了一个头,更多的任务,还将有待于21世纪去完成。 |
| 1966年基因治疗首次提出,人类基因治疗的第一次尝试在1980年,美国加州大学的马丁.克来恩擅自对两例β-地中海贫血症患者进行基因治疗,没有获得任何结果;1989年美国对恶性肿瘤患者进行标记基因的基因转移尝试;1990年美国的医生为一名4岁的小女孩施行了世界上第一例基因治疗手术,结果获得成功该项基因治疗是人类基因治疗历史上的里程碑。 1991年我国复旦大学教授主持的血友病B基因治疗获得了安全有效的结果,这是我国基因治疗领域中第一次的尝试。迄今为止,被批准进行的基因治疗方案达104项,并有多种遗传病及肿瘤的基本治疗临床试验获得成功。我国基因治疗也因此迅速发展起来,尤其集中在肿瘤基因治疗方面。 |
显微镜下癌细胞和免疫细胞正在 |
![]() 人类的23对染色体
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但是,无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段,均没有稳定的疗效和完全的安全性,这是当前基因治疗的研究现状。可以说,在没有完全解释人类基因组的运转机制,充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前进行基因治疗是相当危险的。经十多年的发展,基因治疗研究取得了可喜的进展,但在技术方面、伦理道德方面以及安全性方面仍然面临着众多困扰。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服,但总的趋势是令人鼓舞的。据统计,截止1998年年底,世界范围内已有373个临床法案被实施,累计3134人接受了基因转移试验,充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。正如基因治疗的奠基者们当初所预言的那样,基因治疗这一新技术的出现将推动下一世纪医学的革命性变化。
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