新方法让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因
  • 来源:科技日报
  • 作者:​张佳欣
  • 2023-12-07 10:05

科技日报记者 张佳欣

美国杜克大学领导的一个研究团队开发出一种方法,可扩大CRISPR技术的覆盖范围。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%,而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因,使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。

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在之前的研究中,杜克大学研究团队发现并设计了新的Cas9酶,包括Sc++酶,这一变化使他们能够编辑近50%的DNA序列。与此同时,哈佛大学团队设计出了一种独立变体,名为SpRY酶。由于这两种系统都有缺点,研究团队决定将两者的优势结合在一起,开发出一种SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶,简称SpRYc。研究人员说:“有了这个新工具,我们可以更精确地瞄准几乎100%的基因组。”

虽然SpRYc在切割目标DNA序列方面比它的“同行”慢,但在编辑DNA的特定片段时,它比两种传统酶都更有效。SpRYc不仅编辑范围广,也比SpRY更准确。

在确定了SpRYc的编辑能力后,研究团队调查了该工具对标准CRISPR系统无法治疗的遗传病的潜在治疗用途。第一种是雷特综合征,这是一种主要影响年轻女性的进行性神经疾病,由特定基因的8个突变之一引起;第二种是亨廷顿氏病,这是一种罕见的遗传性神经疾病,会导致大脑中神经元的退化。研究团队发现,SpRYc能够改变以前无法改变的突变,为这两种疾病提供了潜在的治疗机会。

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