科普时报记者项铮

“发现青霉素、DNA双螺旋、提取干细胞……在医学科学领域，我们已经有了很多突破性成就，”在近日召开的“神经与肿瘤药物研发全国重点实验室协同创新”会议上，2011年诺贝尔化学奖得主、以色列理工学院杰出教授Dan shechtman（丹·谢赫特曼）以《革新生理学与医学科学的突破性发现》为题，分享了青霉素、DNA、端粒作用机制等重大科学发现背后的故事，鼓励科研工作者要做敢于挑战“科学铁律”的颠覆者。

发现青霉素。14世纪时，黑死病几乎杀死了欧洲一半的人口，那个时候科学家不理解这个疾病，也没有相关的治疗方案，这是一个非常可怕的灾难。1928年，亚历山大·弗莱明发明了盘尼西林，也就是青霉素，制造了青霉素药物，帮助了二战期间受伤的人和士兵，拯救了很多的生命。在历史上，很久之后青霉素才开始应用到普通人身上，大约1945年的时候，平民才开始使用青霉素。青霉素的发现彻底改变了现代医学，为数百万人提供了有效的治疗方法，并且挽救了他们的生命。我们看到青霉素也是第一种被发现的抗生素，它为许多其他的相关抗生素研究铺平了道路。

发现DNA。詹姆斯·沃森、弗朗西斯·克里克和莫里斯·威尔金斯在很年轻的时候就发现了DNA结构。该发现对医学、农业和生物技术等领域，都产生了深远的影响，同时他们的发现也激发了新一代科学家在遗传学和分子生物学领域进一步耕耘，从而带来了很多新的重大发现。

实际上，罗莎琳德·富兰克林是一位非常出色的X射线学家，她破译了RNA和病毒结构方面取得了具有深远意义的突破。但她的X射线衍射图谱在未经她本人许可或同意的情况下，就被交给了沃森和克里克，使得他们能够正确地了解DNA双螺旋结构模型，她本来可以获得DNA相关的诺贝尔奖项，但是她英年早逝。

丙肝病毒的研究。诺贝尔奖获得者哈维·阿尔特、迈克尔·霍顿和查尔斯·赖斯，他们发现了未知的丙肝病毒，这类丙肝病毒的发现和确认使得我们针对这个疾病的检测方法和治疗手段的研发成为可能，治愈了数百万的慢性丙肝患者，预防了肝损伤和肝癌。

端粒的研究。伊丽莎白·布莱克本发现了端粒及其在细胞复制和衰老中的作用，彻底改变了我们对细胞生物学的理解，她的研究表明，端粒就是染色体末端的保护帽，在细胞分裂过程中对维持基因组的稳定性起着至关重要的作用。她的发现对我们对衰老和年龄相关疾病的理解产生了深远的影响，此外，她的工作还推动了与端粒功能障碍相关疾病的新型诊断检测方法和潜在疗法的开发。一些动物的端粒可以不断地复制，这样的话它们的寿命也会更长，相关的端粒研究也可以帮助我们延长寿命。

基因编辑技术。基因编辑技术帮助我们治疗相关的遗传性疾病，同时也会有一些相关伦理的考虑，两位诺贝尔奖得主詹妮弗和埃马纽埃尔发现的CRISPR-Cas9基因编辑工具，彻底改变了基因研究和生物技术。她们的工作表明，可以利用这个系统精确且轻松地编辑基因，使创造转基因生物开发潜在的遗传疾病治疗方法成为可能。她们的发现为我们个性化医疗、农业和环境科学提供了新的可能。现在基因工程已经取得了非常大的进展，这个技术现在已经用于了科学研究，在可预见的未来也将用于植物、农场动物和人类的基因编辑，现在基因编辑食物已经出现了。

癌症免疫疗法的发展。2017年沃尔夫奖以及2018年的诺贝尔奖的两位获奖科学家发现了免疫疗法，可以抑制免疫系统“刹车”机制方面的发现，彻底改变了癌症治疗方式，他们的发现为免疫疗法的发展铺平了道路。免疫疗法是一种利用患者自身免疫系统对抗癌症的治疗方法，目前有很多相关的免疫疗法研究，给很多癌症晚期患者带来了希望。

干细胞在再生医学和组织工程学中的作用。诺贝尔奖获得者山中申弥，他发现了一种革命性的再生医学干细胞，这种干细胞它是从成体细胞当中创造出来的，具有诱导性多能干细胞，在之前只能通过使用胚胎来获得多能干细胞，会在伦理和政治方面造成一些争议。他的这种方法创造诱导性多能干细胞，是将成体细胞重新编程为多能状态，使其能够分化为体内任何类型的其他细胞，这个突破性的发现也为再生医学和一些无法治愈的疾病治疗开辟了新的道路。

控制昼夜节律背后的分子机制。诺贝尔奖获得者杰弗里·霍尔、迈克尔·罗斯巴什和迈克尔·杨发现了控制昼夜节律背后的分子机制，该发现彻底改变了我们对生物体如何适应每24小时一个周期的昼夜节律的理解，他们的研究首次揭示了基因如何调节生物钟，而生物钟对我们维持睡眠和清醒周期、激素分泌，以及其他生理过程至关重要，他们的发现也为治疗睡眠障碍、代谢紊乱和其他昼夜紊乱相关的健康问题开辟了新的道路。

蛋白质的研究。蛋白质是我们生命中非常重要的化学工具。2024年获诺贝尔奖的大卫·贝克成功制造出了全新种类的蛋白质，完成了这一项几乎不可能完成的壮举。德米斯·哈萨比斯和约翰·朱珀开发了一种人工智能模型，预测蛋白质的复杂结构，他们的这些发现都有巨大的应用潜力。

朊病毒的发现及其在神经退行性疾病中的作用。诺贝尔奖获得者是史坦利·布鲁希纳发现朊病毒在神经退行性疾病中的作用，彻底改变了我们对这些毁灭性疾病的理解。他的研究表明，以前被认为无害的朊病毒，实际上可能会导致一些疾病，比如克雅氏病和疯牛病等等，他的发现促进了这些疾病的新诊断测试和潜在疗法的发展，布鲁希纳的工作还揭示了蛋白质的错误折叠在其他的神经退行性疾病中的重要性。可以看到这一类朊病毒对我们的身体是有害的，但很长时间我们并没有意识到，同时这种朊病毒也向我们揭示了蛋白质的错误折叠，对其他的退行性疾病也有很大的影响。

人类微生物组及其在健康中的作用研究。沃尔夫奖获得者杰弗里·戈登是一位享誉国际的微生物学家，以其在肠道微生物组研究领域的开创性贡献而闻名，其研究聚焦于在人类健康中起着至关重要作用的肠道微生物组。同时非常重要的研究，是他发现了肠道细菌和人类肥胖之间的联系，他的研究显示通常更加肥胖的个体，他们的肠道细菌与体形偏瘦的人类是有不同的，所以这些肠道细菌的不同可能就是导致肥胖的原因。

幽门螺杆菌的发现以及其在胃炎和消化性溃疡中的作用。巴里·马歇尔和罗宾·沃伦是教授和学生的关系。罗宾·沃伦是一位病理学家，他观察到约有50%的接受活检胃溃疡的患者的胃窦出现小型弯曲细菌，一次关键的观察中，他发现了在靠近细菌的胃黏膜中出现炎症迹象，于是利用幽门螺杆菌的两个培养皿制成了类似啤酒的悬浮液，之后他们试图去理解这种病菌和胃部疾病的关系。这种疾病不会影响动物，它们只会感染人类，他们一开始进行了动物实验，但是没有取得任何进展，后来转向用人类进行相关的研究。最后他不得不自己喝了这个悬浮液，然后整整病了两个星期，后面不得不服用了一些抗生素才痊愈。因为这一发现，他们获得了2005年获得诺贝尔生理或医学奖。

（神经与肿瘤药物研发全国重点实验室供图）