今年4月17日是第38个世界血友病日，为进一步提升北京地区病友疾病管理能力，搭建医患、病友间温暖交流的桥梁，4月25日，“无忧替代 焕然新生”4·17世界血友病日北京地区患者教育活动举行。

本次活动由血友之家主办，泰邦生物集团公益支持，通过专家讲座、实操教学、康复挑战赛等多种形式，为患者家庭带去了前沿诊疗知识与实用自我管理技能，也凝聚了社会对血友病群体更深切的关注。

活动伊始，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛与泰邦生物集团代表分别致辞。关涛强调，早期明确诊断是后续一切有效治疗和关怀的基石，希望借助主题日唤起社会对血友病群体更精准的关注。泰邦生物集团表示，企业将始终致力于提供高品质治疗药物，并持续投身患者支持项目。

在科普与教学环节，首都医科大学附属北京儿童医院陈振萍教授以“药代动力学指导儿童血友病B个体预防治疗”为题，深入浅出地分享了如何利用药代动力学实现精准用药、优化预防方案。随后，首都医科大学附属北京儿童医院护士长甄英姿现场讲解并分步示范了自我注射的关键技巧，帮助患者及家属提升居家治疗信心与操作规范性。

理论教学之后，现场举行了寓教于乐的游戏及自我注射康复挑战赛，患者与家属积极参与，既检验了学习成果也强化了对疾病管理的主动意识。

本次世界血友病日北京活动，不仅传递了前沿诊疗知识与实用技能，更凝聚了“早诊断、长关怀、重投资”的行业共识。在“十五五”开局之年，以血友之家为代表的患者组织正携手社会各界，助力血友病群体跨越致残拐点，拥抱可期的未来。

26年坚守，从“活下来”走向“活得好”

在活动现场，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛用通俗语言解释了血友病的遗传规律、主要出血风险，以及通过凝血因子活性和基因检测进行筛查与诊断的关键路径，并介绍了替代治疗及预防治疗的现代方案。

关涛感慨地说：“我们这代人已经坐上了轮椅，但希望下一代孩子再也不用坐轮椅。这就是创新疗法带来的希望。”作为深耕血友病领域26年的患者组织，血友之家已成为链接患者、政府、医院、社会的核心枢纽。

关涛列举了血友之家在推动国家医保目录覆盖、建立区域诊疗中心、开展患者教育与心理支持等方面的工作成果。同时他坦言，目前部分偏远地区药品可及性仍不足、成人康复资源匮乏、长效制剂与基因治疗等新技术的普惠落地存在困难。另外，血管性血友病（VWD）目前依然是最被忽视的出血性疾病，作为全球最常见的遗传性出血性疾病，却长期处于被忽视的状态，治疗药物更是近一两年才上市。特别是女性患者是受影响最庞大的群体，研究显示，女性VWD患者的诊断年龄显著晚于男性，很多女性从青春期就开始承受痛苦，却一直被当作“体质问题”或妇科疾病，直到例假期和产后大出血才被确诊。

诊断不是终点，而是关怀的起点

首都医科大学附属北京儿童医院陈振萍教授指出，血友病患者如果没有获得精准的诊断，所有的关怀都是空中楼阁。今年世界血友病日主题“诊断是关怀的第一步”，正是让大家重新聚焦到“原点”上来。尽管血友病是诊疗相对成熟的罕见病，但据2026世界血友病联合会数据显示，全球超3/4的患者未能及时确诊，误诊漏诊率居高不下。

从实验室视角，陈振萍教授认为血友病诊治必须守住两道关。首先，要“辨真伪，防误诊”。要精准区分血友病A与血友病B，严防将血管性血友病（VWD）误判为血友病A(HA)。临床中常会观察到大量血管性血友病患者长期被误诊，导致治疗全盘皆错。同时，必须加强对轻型及女性患者的识别。其次，由诊断迈向全周期监护。在因子治疗时代，实验室需动态监测抑制物（抗体），做到早发现、早清除；同时，药物代谢动力学（PK）检测是实现个体化治疗的基石。而在非因子治疗新时代，如何通过实验室监测平衡手术等特殊场景的用药风险，更是对医学界提出了全新的挑战。

“希望未来，无论是在大城市的三甲医院，还是偏远地区的县级医院，只要规范开展凝血检测，就能做出同样精准、标准的诊断。不让地域成为精准诊断的障碍，让每一个中国患儿，都能赢在治疗的‘第一步’。”陈振萍教授表示，诊断不是终点，它是关怀的起点。医务人员的使命，就是用最严谨的数据，为每一位血友病患者，筑起生命健康的第一道防线。

泰邦生物集团营销中心副总经理杨蓓、医学市场部总监林晨玮分别分享了企业在保障药品稳定供应及推动新药研发方面的实践。同时，他们从可持续公益角度，呼吁建立“企业－组织－医院－社会”多方共付模式，减轻患者长期治疗的经济负担。